独特的 mRNA 传递方法可以在出生前修复有缺陷的基因

一项新研究表明，一种生物医学工具可以成功传递遗传物质，以编辑胎儿脑细胞发育过程中的错误基因。这项技术已在小鼠身上进行了测试，可能具有在出生前阻止遗传性神经发育疾病(如 Angelman 综合征和 Rett 综合征)进展的潜力。

“这种工具对于治疗神经发育疾病具有深远的意义。我们可以在大脑发育的关键时期从基础层面纠正基因异常，”这项研究的资深作者、加州大学戴维斯分校外科和生物医学工程教授王爱说。

这项研究是王实验室和加州大学伯克利分校的穆尔蒂实验室合作完成的，发表在《A Nano》上。该团队希望将这项技术发展为可以在产前检测中诊断出的遗传疾病的治疗方法。治疗可以在子宫内进行，以避免随着细胞发育和成熟而造成更多损害。

具有革命性运送方式的复杂运输系统

蛋白质在我们身体的运作中起着至关重要的作用。它们根据信使 RNA (mRNA) 的指令在细胞中组装。在某些遗传条件下，基因表达(产生)的蛋白质多于或少于身体所需的蛋白质。在这种情况下，身体可能会失调，需要抑制过度活跃的基因或补充低蛋白质水平。

“蛋白质的结构庞大而复杂，这使得它们很难被递送，”王教授说。“它们的递送仍然是一个巨大的挑战，也是治疗疾病的一个梦想。”

科学家们找到了一种将 mRNA 输送到细胞中的方法，而不是输送蛋白质，这些 mRNA 将在细胞内转化为功能性蛋白质。这种输送方法使用独特的脂质纳米颗粒 (LNP) 配方来携带 mRNA。目的是将 mRNA 遗传物质引入(转染)细胞。然后 mRNA 会翻译指令来构建蛋白质。